HGI-001注射液是深圳市k8凯发基因生物技术有限责任公司（华大集团下属子公司）开发的针对输血依赖型β地中海贫血的自体基因治疗产品，该品种已经帮助5位患者长期摆脱输血。现在正在进行I期临床研究，现招募有意愿的输血依赖型β地中海贫血患者参加。

主要入选条件如下：

(1)  年龄在8至35岁之间（包括界值），本人和/或合法监护人可给予书面的知情同意书；

(2)  确诊为输血依赖型中重症β-地中海贫血（不包括合并α-地中海贫血的患者），不限制基因型，可给予有效检验报告；

(3)  入组前2年的平均输注浓缩红细胞（CRBC）量>0.5U/kg/年或输血频率大于8次/年；

(4)  血清铁蛋白水平<3000μg/L，心铁及肝铁提示中度或以下铁过载，即利用核磁共振成像T2（MRI T2*）肝脏MRI T2*>1.4ms，心脏MRI T2*>10ms；可给予筛选前3个月内的祛铁治疗记录；

(5)  良好的器官功能（包括心肝肾肺及凝血功能），疾病状态稳定，且研究者判断适合接受造血干细胞动员、清髓和移植等操作；

(6)  具有随访条件，依从临床试验安排进行治疗，并在HGI-001注射液回输后的两年内，预计能够定时回医院进行各项检查。